El comité de medicamentos humanos (CHMP) respaldó el fármaco y la EMA recomendó a la Comisión Europea otorgar una licencia a iptacopan (nombre comercial Fabhalta), una sustancia activa que funciona como un inhibidor del complemento y que es un tipo de inmunoterapia que se usa para tratar condiciones inflamatorias causadas por deficiencias del sistema complementario, una parte del sistema inmunitario.
“Iptacopan apunta al Factor B para inhibir selectivamente la vía alternativa del complemento y prevenir la destrucción de glóbulos rojos dentro de los vasos sanguíneos (hemólisis intravascular) y en el hígado y el bazo (hemólisis extravascular)”, explica la EMA.
Los efectos secundarios más frecuentes en pacientes tratados con Fabhalta fueron infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza y diarrea.
La HPN es un trastorno genético raro que causa la descomposición prematura de los glóbulos rojos (anemia hemolítica) y es potencialmente mortal.
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Esta enfermedad se produce cuando las células responsables de formar los glóbulos rojos (que ayudan a llevar el oxígeno alrededor del cuerpo) mutan y producen glóbulos rojos defectuosos a causa de la mutación en el gen PIGA. Esto desencadena la activación del sistema inmune que ve un enemigo en esas células defectuosas y las ataca y destruye.
Los síntomas de la enfermedad incluyen fatiga, dolor corporal, coágulos de sangre, sangrado y dificultad para respirar, y la HPN generalmente empeora con el tiempo y los pacientes a menudo requieren transfusiones de glóbulos rojos.
El tratamiento estándar para la HPN son los anticuerpos monoclonales anti-C5 (eculizumab o ravulizumab), administrados mediante infusión subcutánea o intravenosa. Una minoría de pacientes tratados con inhibidores del complemento sufren de anemia hemolítica residual y requieren transfusiones de sangre.
Si la Comisión acepta la opinión de la EMA, emitirá una autorización de comercialización que estará vigente en toda la UE, aunque las decisiones sobre el precio y el reembolso de los fármacos se deciden a nivel nacional.