El caso de esa mujer de 47 años se describe en un estudio que publica la revista MED y sugiere que las terapias CAR-T pueden ayudar a tratar enfermedades autoinmunes complejas y graves.
La paciente requería transfusiones diarias de sangre, pero desde que recibió el tratamiento, "que fue extremadamente eficaz para eliminar las tres enfermedades autoinmunes a la vez", lleva un año en remisión sin necesidad de terapia adicional, según el autor principal del artículo, Fabian Müller, del Hospital Universitario de Erlangen, en Alemania.
Ahora puede llevar una vida "casi normal" y la nueva terapia ha mejorado "significativamente su calidad de vida", después de más de una década de enfermedad.
La mujer sufría de anemia hemolítica autoinmune (AIHA) grave, con la que el sistema inmunitario ataca y destruye por error los glóbulos rojos; trombocitopenia inmune (PTI), que hacía que su sistema inmunitario destruyera las plaquetas, y el síndrome de anticuerpos antifosfolípidos, que eleva el riesgo de coágulos sanguíneos peligrosos.
Antes de ponerse en manos del equipo de Müller, había pasado por nueve líneas de tratamiento, pero ninguno tuvo un efecto duradero, por lo que el equipo le propuso una terapia con células CAR-T.
Este tratamiento es un 'medicamento vivo' que modifica genéticamente un tipo de glóbulos blancos del sistema inmune del paciente, los linfocitos T, para atacar a las células dañinas, y que se usa para tratar cánceres, como la leucemia y el linfoma.
Las tres enfermedades de la paciente parecían ser causa de los linfocitos B desregulados. Así, los investigadores modificaron las células T, que exploran activamente el organismo en busca de células infectadas o anormales y las destruyen, para que reconocieran una proteína llamada CD19, presente en las B.
La paciente necesitó su última transfusión de sangre una semana después del tratamiento y dos semanas más tarde afirmó sentirse con más fuerzas y fue capaz de realizar sus actividades cotidianas, resume la revista.
Tres semanas después de acabar con la terapia, sus niveles de hemoglobina, se duplicaron y volvieron a la normalidad, lo que sugiere que su sistema inmunitario ya no estaba destruyendo sus glóbulos rojos.
Al mismo tiempo, la terapia mejoró sus otras enfermedades autoinmunes: los niveles de anticuerpos antifosfolípidos —asociados a coágulos sanguíneos peligrosos— descendieron gradualmente y se mantuvieron negativos y el recuento de plaquetas también se estabilizó.
Müller consideró que la razón por la que la terapia funcionó con tanta eficacia fue probablemente que las células CAR-T pudieron penetrar en diferentes tejidos de todo el cuerpo y eliminar todas las células desreguladas, tanto en fase madura como en fase de desarrollo.Cuando las células B de la paciente finalmente regresaron, meses después, consistían casi en su totalidad en células vírgenes, lo que sugiere que el tratamiento reinició su sistema inmunitario.
El uso precoz de la terapia CAR-T en pacientes con enfermedades autoinmunes graves "podría ayudar a prevenir las complicaciones derivadas de años de tratamientos ineficaces", agregó Müller.