Gracias al desarrollo realizado por la empresa derivada del CSIC Molefy Pharma, está previsto que el próximo mes de abril comience el ensayo (en Fase I) del fármaco 'AP-2', y se comenzará a evaluar su seguridad y 'farmacocinética' (que estudia el paso de los fármacos por el organismo) en voluntarios sanos, y en enero de 2027 se espera iniciar la siguiente fase con su administración en pacientes, ha informado el CSIC en una nota de prensa.
En octubre de 2025, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) designó ese medicamento AP-2, desarrollado por el Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional que dirigen Ana Martínez y Carmen Gil en el CIB-CSIC como medicamento huérfano.
Esta designación, concedida a tratamientos destinados a enfermedades raras o con escasa rentabilidad comercial, supuso la validación de su potencial terapéutico y el impulso decisivo para el desarrollo clínico, ha explicado el CSIC.
Ahora, tras la autorización de la Agencia Española, comenzará la Fase I del ensayo clínico con su administración a 70 voluntarios sanos para evaluar su seguridad y cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina el fármaco en el organismo.
Tras esta primera fase, que se desarrollará a partir del mes de abril en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa en Madrid, se espera progresar a la siguiente fase (Fase Ib), que consistiría en seguir evaluando la seguridad del compuesto para descartar posibles efectos tóxicos, ya en pacientes de ELA.
El fármaco pretende restaurar la función de una proteína (la 'TDP-43') patológicamente alterada en los pacientes de ELA que provoca la muerte de las motoneuronas (células del sistema nervioso encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos) y, consiguientemente, el avance de la enfermedad.
El fármaco AP-2 ha logrado revertir esa anomalía, restaurando así su equilibrio natural, tanto en modelos celulares como en animales transgénicos.
En los modelos de animales modificados genéticamente para expresar la proteína los investigadores han obtenido resultados prometedores, y aunque todavía es pronto, si se reprodujeran estos datos, el fármaco podría servir para ralentizar la enfermedad, e hipotéticamente para frenarla, ha destacado Carmen Gil.
El ensayo clínico está financiado por la empresa biotecnológica Molefy Pharma, una compañía surgida del CSIC participada mayoritariamente por el grupo Arquimea.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que provoca la muerte progresiva de las motoneuronas, causando la pérdida de movimiento en los músculos y, por tanto, la capacidad del paciente de moverse, hablar, comer, e incluso respirar.
A día de hoy, esta enfermedad considerada rara no tiene cura y la esperanza de vida desde su diagnóstico se encuentra entre los cinco y seis años, y según datos de la Sociedad Española de Neurología, entre 4.000 y 4.500 personas padecen esta enfermedad en España y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos.
Para el tratamiento de la ELA esporádica (la forma más común de la enfermedad, causante de en torno al 90 por ciento de los casos, solo existe un fármaco aprobado en Europa (el riluzol), un medicamento paliativo que mejora la sintomatología y alarga la esperanza de vida ente tres y seis meses, por lo que el inicio del ensayo clínico de 'AP-2' supone un avance en la investigación y un hito relevante en la búsqueda de una cura definitiva, ha subrayado el CSIC.