Una niña en China murió tras recibir un tratamiento experimental, denuncia Science. La niña padecía un leve retraso del desarrollo debido un síndrome neurológico asociado con retraso cognitivo y autismo, el de Snijders-Blok-Campeau.
Recibió una infusión en la médula espinal de una cantidad enorme de virus portadores de un editor de bases CRISPR encaminado a corregir una letra del gen afectado de expresión cerebral, y murió por una reacción inmunitaria grave siete días después de recibir el tratamiento.
Lea más: ¿Qué significa ser neurótico? El rasgo de personalidad que suele confundirse con una enfermedad
La terapia fue sufragada por sus padres, con 860.000 dólares, y realizada en el Hospital Xinhua de Shanghai, bajo el liderazgo de Zilong Qiu, uno de los neurocientíficos que compiten por aplicar una versión específica de la técnica de edición genética CRISPR en niños con enfermedades raras.
En aquella publicación se informaba de que en los ratones y primates no humanos, con los que se hizo el ensayo en animales aparecieron fallos hepáticos y renales, un indicativo de que había que revisar el procedimiento antes de proceder con seres humanos.
La ficha del ensayo que llevan a cabo Qiu y su equipo, de hecho, no se actualiza desde 2025.
Procedimientos terapéuticos arriesgados
“Las terapias experimentales de un solo paciente suelen alcanzar grandes titulares en los medios y abrir telediarios. Cuando funcionan. Son procedimientos terapéuticos arriesgados, todavía no aprobados formalmente, en los que se evalúa la seguridad y eficacia de los nuevos tratamientos propuestos en un solo paciente, en ausencia de cualquier otra cura”, explica el científico español Lluís Montoliu.
Lea más: Día Mundial del Cerebro: cómo funciona, qué lo daña y qué ayuda a mantenerlo saludable
“Ahora bien, si algo va mal no solemos enterarnos, a no ser que las consecuencias sean fatales para el paciente y la noticia escale de nuevo a titulares por el perjuicio causado”, recuerda el investigador en el Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC) y en el CIBERER-ISCIII en una reacción recogida por Science Media Centre.