Alyssa fue diagnosticada en mayo de 2021 con una leucemia linfoblástica aguda de células T y se sometió sin éxito a quimioterapia y un trasplante de médula ósea, explica en un comunicado el Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH, en inglés).

En mayo de este año, la paciente, que afrontaba ya cuidados paliativos, fue la primera en participar en un ensayo clínico con la nueva técnica de “edición de bases” de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T), en la Unidad de Trasplante de Médula Ósea del centro médico.

Así, la niña recibió células CAR-T (procedentes originalmente de donantes sanos) pero que, a diferencia de lo que ocurre en los tratamientos habituales de este tipo, habían sido modificadas genéticamente especialmente para tratar su tipo de cáncer.

Los médicos del GOSH precisan que, hasta ahora, había sido difícil tratar la leucemia de células T con la terapia ya conocida de CAR-T, porque las células T que se diseñan para reconocer y atacar a las células T cancerosas acaban también eliminándose entre sí en el propio proceso de fabricación, antes de que puedan administrarse al paciente.

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Tratamiento pionero

Lo que hicieron los equipos del GOSH y su instituto asociado de la universidad UCL de Londres fue diseñar un nuevo tipo de tratamiento de células T con CAR que pudieran atacar con eficacia a las células T cancerosas.

Los expertos explican que la técnica de la “edición de bases” permite cambiar las células T mediante la conversión química de letras individuales del código de ADN (bases de nucleótidos individuales).

Con esta edición genómica, el equipo realizó múltiples cambios en las células T de los donantes sanos de modo que no fueran atacadas por el propio sistema inmunitario del paciente.

Después se aseguraron de que las células T modificadas no se atacaran entre sí y de que fueran “invisibles” a otros tratamientos de cáncer. Finalmente, se añadió una vía para que las células modificadas reconocieran y atacaran a las células T cancerosas, apunta el comunicado.

Gracias a la ingeniería biológica, los médicos crearon lo que puede considerarse "un medicamento vivo", se señala.

A los 28 días de ser tratada, la leucemia ya entró en remisión y Alyssa recibió un segundo trasplante de médula para restaurar su agotado sistema inmune, explican los expertos.

Ahora, seis meses después, continúa la recuperación en su casa del centro de Inglaterra, si bien ha de someterse a controles periódicos para comprobar que el cáncer no ha regresado.