Síndrome de Wiskott Aldrich: Exitoso trasplante de células madre a paciente con rara enfermedad

El Ministerio de Salud informó acerca del exitoso procedimiento médico que consistió en el trasplante de células madre a un niño de tan solo 3 años. El pequeño paciente padece el síndrome de Wiskott Aldrich, una enfermedad genética rara que afecta a uno de cada 100.000 nacidos vivos.

Exitoso trasplante de células madre a paciente con síndrome de Wiskott Aldrich
Exitoso trasplante de células madre a paciente con síndrome de Wiskott Aldrichgentileza

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Según anunció el Ministerio de Salud, el departamento de Oncohematología del hospital general pediátrico “Niños de Acosta Ñu” realizó exitosamente un trasplante de médula ósea, en un paciente que padece un rara enfermedad genética conocida como el Síndrome de Wiskott Aldrich.

Hasta la fecha, ya se fueron efectuados 22 trasplantes (alogénicos y autólogos) a pacientes con patologías de leucemia linfoblástica aguda, leucemia mieloide aguda, aplasia medular, inmunodeficiencia, linfomas de Hodgkin, linfomas no Hodgkin.

El pequeño paciente tuvo más de 90 intervenciones

El caso más reciente de trasplante de médula ósea fue efectuado a un niño quien, previo a este procedimiento, tuvo más de 90 internaciones, a sus cortos tres años de vida, por diferentes razones. También, frecuentes transfusiones de plaquetas, de glóbulos rojos y la aplicación de inmunoglobulina, de acuerdo con el relato de Luis y Cecilia, padres del niño.

Esta patología hace que quien la padezca sea más vulnerable a infecciones repetidas a causa de bacterias y virus; sangrados en diferentes zonas del cuerpo (lo que pone en riesgo la vida): petequias; manchas en la piel o en las membranas mucosas, también a desarrollar trastornos autoinmunes, entre otros problemas.

El trasplante la única alternativa eficaz

Los padres del pequeño paciente comentaron que un tratamiento como el trasplante, en este caso única alternativa eficaz para su hijo, tiene un costo muy elevado y que, en el Acosta Ñu, toda la atención fue sin costo alguno.

El padre del niño mencionó que se dedica a la venta ambulatoria de productos de estación. Dejó de lado su profesión de albañil porque demanda un horario establecido, imposible de cumplir porque debía acompañar a su hijo; y que su esposa se encargaba de cuidar a su hija menor. “Tuvimos que mudarnos cerca del hospital para estar más cerca de los doctores”, menciona.

María Liz Benítez, jefa del departamento de Oncohematología del hospital pediátrico comentó que los procedimientos son solventados por el Ministerio de Salud y que cuentan, además, con el apoyo de la asociación de padres de ayuda a niños con cáncer “Mita´i” y de fundaciones.

Acerca del trasplante más reciente

Ante la sospecha del Síndrome de Wiskott Aldrich, que se caracteriza principalmente por la incapacidad que tiene el cuerpo de protegerse de infecciones, debido a la deficiente función del sistema inmunitario, el equipo de oncohematología del pediátrico realizó pruebas, con la colaboración de especialistas de otros centros del Ministerio de Salud.

La confirmación del diagnóstico de esta inmunodeficiencia primaria se dio el 24 de abril del 2022. Se realizó la punción de médula; tipificación de HLA a los padres, la de baja resolución, en el laboratorio central y la de alta resolución en un laboratorio de EE. UU, gracias al apoyo del Instituto Nacional de Ablación y Trasplante (INAT), que absorbió los costos.

La Dra. Benítez mencionó que procedieron a la realización de varios estudios de evaluación pre trasplante a la donante y al beneficiario: ecocardiografía, hemograma, serología para descartar infecciones que puedan ser trasmitidas, ecografía abdominal, evaluación pulmonar, interconsultas con diferentes especialistas para evaluaciones.

“Para los cuadros de inmunodeficiencia, está descrito el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en médula ósea como terapia curativa de esta enfermedad, debido a que todo el sistema inmunológico se ve afectado y, al reemplazar todo ese cargamento por una médula nueva, se puede llegar a subsanar todo ese déficit con el que ya viene el paciente inmunodeficiente”, explicó la profesional.

El niño, actualmente, sigue sus controles de manera ambulatoria, dos veces a la semana, recibiendo profilaxis, controles de laboratorio y el lavado del catéter de larga duración.

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